HLX99是公司在神经退行性领域治疗布局的首款创新药物。神经退行性疾病如渐冻症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、帕金森病（Parkinson's Disease, PD）、阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）等，其患者常表现出多个系统的功能障碍，包括肠道微生物的失调。因缺乏足够的纵向数据和药物干预研究数据，肠道微生物的失调和神经退行性疾病的关系尚未明确。但大量研究表明，肠道微生物在这些疾病中发挥着至关重要的作用，通过调节肠道微生物来改善宿主代谢失调的疗法在治疗神经退行性疾病方面展示出较大潜力。

HLX99具有多重药理学特性，该产品可通过微生物群调节、免疫调节和氧化应激抑制等作用机制发挥疗效，成为神经退行性疾病的潜在治疗方案。在体外药效学研究中，HLX99能够保护双氧水（H2O2）诱导的神经元死亡和异常的T细胞增殖。体内药效学中，HLX99能够延长SOD1G93A 突变的ALS模型小鼠的生存期，延迟小鼠的发病，降低重症发生率，并改善小鼠运动能力。值得一提的是，经HLX99治疗后，小鼠血液中被广泛认可的ALS生物标志物—神经丝轻链蛋白（Neurofilament light, NFL）的含量显著降低。此外，在1-甲基-4-苯基-1,2,3,6-四氢吡啶（MPTP）诱导的PD疾病模型中，HLX99 可以改善 MPTP 引起的握力下降和多巴胺神经元丢失。在另一类6-羟基多巴胺（6-OHDA）诱导的PD模型中，HLX99还能够改善小鼠的错步频率。微生物群的 16s RNA 测序结果也提示，HLX99能够将肠道微生物群的组成调整到相对健康的状态，并由此介导血液代谢产物的调节。