2022年4月7日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，其自主研发的PD-1抑制剂 H药 汉斯状^®（斯鲁利单抗）用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是H药获得的首个美国FDA孤儿药资格认定，有助于H药在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持。此外，公司还计划于2022年在中国及欧盟市场递交该适应症的上市注册申请，H药有望成为全球首个一线治疗SCLC的抗PD-1单抗。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给与相关产品政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

据GLOBOCAN数据显示，肺癌是全球发病率第二大高发癌种，2020年全球肺癌新发病例220万例，新发肺癌死亡病例180万例，位居癌症死亡人数第一^[1]。SCLC占肺癌总数的15%-20%，是肺癌中侵袭性最强的亚型，分为局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）和广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），二者共同点是恶性程度高、转移早、疾病进展迅速，总体预后不良。对于ES-SCLC而言，免疫检查点抑制剂的出现为临床提供了新的治疗选择，目前抗PD-L1单抗联合化疗已陆续被最新版NCCN指南和CSCO指南推荐为ES-SCLC一线治疗方案，但近年来多款PD-1产品在ES-SCLC领域接连折戟，未使ES-SCLC患者真正获益。另一方面，手术、化疗同步放疗仍是治疗LS-SCLC的标准治疗手段，但大多数患者容易出现对药物产生耐药性或疾病迅速复发，传统化疗药物在LS-SCLC中无明显进展^[2-4]。

基于未满足的临床需求，复宏汉霖在SCLC领域推动免疫疗法的一系列探索，希望为该领域患者提供更有效的治疗方法。公司不仅针对ES-SCLC开展国际多中心III期临床研究（ASTRUM-005），亦于近期获得国家药品监督管理局管理局（NMPA）批准针对LS-SCLC开展国际多中心III期临床研究。其中，ASTRUM-005研究是一项在既往未接受过治疗的ES-SCLC患者中开展的比较H药联合化疗及安慰剂联合化疗的有效性和安全性的随机、双盲、国际多中心、III期临床研究，并在中国、土耳其、欧盟波兰、格鲁吉亚等多个国家共开设128个试验中心，入组585例受试者，其中约31.5%为高加索人。2021年12月，公司宣布ASTRUM-005研究达到总生存期（OS）的主要终点，总人群降低死亡风险达38%（中国亚组达41%）。基于该研究的积极试验结果，复宏汉霖将尽快提交该适应症的上市注册申请。

未来公司也将继续以患者需求为核心，积极推进斯鲁利单抗的免疫联合疗法和产品的国际临床注册，为全球更多患者带去福音。

参考文献

[1] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021 May;71(3):209-249.

[2] Faivre-Finn C, Snee M, Ashcroft L, Appel W, Barlesi F, Bhatnagar A, Bezjak A, Cardenal F, Fournel P, Harden S, Le Pechoux C, McMenemin R, Mohammed N, O'Brien M, Pantarotto J, Surmont V, Van Meerbeeck JP, Woll PJ, Lorigan P, Blackhall F; CONVERT Study Team. Concurrent once-daily versus twice-daily chemoradiotherapy in patients with limited-stage small-cell lung cancer (CONVERT): an open-label, phase 3, randomised, superiority trial. Lancet Oncol. 2017 Aug;18(8):1116-1125.